En 2020, le Téléthon sera digital. Une évolution dictée par le contexte actuel, fortement marqué par les crises engendrées par le Coronavirus. Pas question, pour autant d'annuler complètement cet événement. L'association française contre les myopathies a besoin de cette mobilisation caritative pour financer sa recherche contre les maladies.
Interrogée par le journal Libération, la présidente de l’AFM-Téléthon explique son choix : « Nous n’avions pas le choix », répète Laurence Tiennot-Herment. « L’arrêt de toutes ces initiatives va représenter une perte de 30 et 40% dans la collecte de fonds, soit au minimum 30 millions d’euros. »
Pour essayer de remédier à ces pertes, l'association est partie à la recherche de nouvelles sources de financement. « On a lancé une série d’initiatives vers les grosses entreprises privées, qui, à présent, représentent à peine 5% de nos dons. Le Téléthon, vous savez, ce sont essentiellement de petits donateurs. Et on a d’autant plus besoin d’eux que nous sommes à un moment clé dans la prise en charge et les traitements des maladies génétiques, il ne faut surtout pas s’arrêter », martèle Laurence Tiennot-Herment.
La continuité de ces activités est vitale pour l'association. La recherche de traitements pour lutter contre les maladies génétiques produit enfin des résultats significatifs. De nouveaux traitements fondés sur la thérapie génique sont régulièrement dévoilés et commercialisés depuis trois ans. On note notamment une offre de traitements beaucoup plus importante pour les maladies qui étaient avant confrontées à un désert thérapeutique.
Pour centraliser les efforts de recherche, le Téléthon a créé son propre producteur de médicament : le Généthon. Son directeur, Frédéric Revah, est heureux de partager les bons résultats obtenus ces dernières années : « Les recherches que nous avons soutenues ou développées dans nos laboratoires se transforment en médicaments. Nous vivons un moment historique : on nous disait que la thérapie génique ne marchait pas trop. Eh bien c’est faux. Et les premières autorisations de mise sur le marché sont arrivées. Ce n’est plus de la fiction. »
Quelles sont les maladies concernées par ces avancées ? Sous les projecteurs médiatiques, on retrouve la myopathie de Duchenne, une maladie qui provoque une dégénérescence progressive de l'ensemble des muscles du corps. D'autres maladies génétiques plus rares sont aussi prises en charge. Récemment, un traitement prometteur a pu soulager des enfants atteints d'une amyotrophie spinale de type 1, une maladie génétique des muscles qui prive les bébés de toute force jusqu’à les empêcher de bouger, manger ou respirer.
Pour améliorer l'état des patients atteint d'amyotrophie spinale, une simple injection peut suffire, pour peu qu'elle soit faite le plus tôt possible. Frédéric Revah insiste ici sur « l'importance d’un dépistage néonatal, mais celui-ci n’est toujours pas légal en France. »
Concernant la myopathie de Duchenne, des essais sont en cours. Les chercheurs de Généthon, en collaboration avec des équipes nationales et internationales, ont élaboré une technique de thérapie génique utilisant une version raccourcie du gène de la dystrophine, responsable de la maladie. Une première phase de tests, effectués sur des chiens naturellement malades, s'est révélée très encourageante. Les chercheurs travaillent désormais sur « vecteur-médicament qui sera évalué chez des enfants d’ici quelques semaines », selon le Généthon.
Face à toutes ces avancées, l'association française contre les myopathies ne veut pas relâcher ses efforts. Le Téléthon 2020 aura donc bien lieu le week-end du 4 et 5 décembre, et toute la communauté espère obtenir des dons suffisants pour continuer la recherche. En 2019, le Téléthon avait ramené 87 millions d'euros de dons, de quoi financer les travaux de plus de 1 000 chercheurs.
Site officiel
www.afm-telethon.fr
